Wissenschaft übersetzen
Innovation, angetrieben von Wissenschaft und einer Leidenschaft für das Wohl der Patient:Innen
PTC ist ein weltweit etabliertes biopharmazeutisches Unternehmen, das transformative Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten anbietet, entwickelt und vertreibt. Seit über 25 Jahren nutzen wir unsere wissenschaftlichen Plattformen, um neue Therapien zu entwickeln, die die zugrunde liegende Ursache der Krankheit angehen und unser Versprechen erfüllen, mehr Momente für diejenigen zu schaffen, die auf uns zählen.
Unsere wissenschaftlichen Plattformen
Wir gehen bis an die Grenzen des Möglichen
Die Nutzung wissenschaftlicher Erkenntnisse zum Wohle der Patienten hat zu vielen Neuerungen geführt. Unsere innovative Pipeline entwickelt sich fortlaufend weiter, während wir Behandlungen mit den neuesten verfügbaren Technologien entdecken und entwickeln.
Klinische Studien
Wir fühlen uns verpflichtet, durch klinische Studien Fortschritte bei seltenen Krankheiten zu erzielen.
Therapiebereiche
Krankheiten im Fokus
Phenylketonurie (PKU)
Metabolische Erkrankung, die durch Mutationen bei PAH (Phenylalaninhydroxylase), einem wichtigen Verdauungsenzym, verursacht wird, wodurch kognitive Behinderungen und Krampfanfälle verursacht werden können. Epilepsie ist nicht so häufig, kann aber bei einigen wenigen Patienten auftreten. Vor allem aber führt unbehandelte PKU oder eine verzögerte Behandlung zu schweren motorischen, verhaltensbezogenen und psychiatrischen Problemen.
Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel
Patient:Innen mit AADC-Mangel fehlt unter anderem Dopamin, ein essentieller Neurotransmitter, der die Bewegung steuert
Wir lieben, was wir tun
Die Mitarbeiter von PTC arbeiten jeden Tag daran, das Leben der Patient:Innen zu verändern.
Unsere Motivation sind unsere Patient:Innen und der Wunsch, dass sie mehr Zeit mit ihren Familien verbringen können, was zum Teil durch unsere Forschung und unsere Therapien ermöglicht wird.
Wenn Sie eine lohnende Arbeit mit inspirierenden Kollegen anstreben, wachsen Sie mit uns.
Schlagzeilen machen
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Tag der seltenen Erkrankungen 2026 Gesehen werden – gehört werden – verstanden werden
Frankfurt am Main, 28. Februar 2026 – Seltene Erkrankungen sind alles andere als selten. Allein in Deutschland leben rund 4 Millionen Menschen, in Österreich etwa eine halbe Million, mit einer der über 8.000 bekannten seltenen Erkrankungen.[1,2] Was sie verbindet, ist häufig kein schneller Therapieweg – sondern ein langer, belastender Weg bis zur Diagnose. Im Durchschnitt… -
Tag der seltenen Erkrankungen 2025 Gemeinsam für mehr Aufklärung und Verständnis
Frankfurt am Main, 28. Februar 2025 – Weltweit sind Millionen von Menschen von seltenen Erkrankungen betroffen – allein in Deutschland sind es rund 4 Millionen, in Österreich sind es ungefähr eine halbe Million Menschen.1,2,3 Dennoch bleiben ihre Bedürfnisse oft unbeachtet. Der Tag der seltenen Erkrankungen 2025 steht unter dem Zeichen der Solidarität, Aufklärung und Forschung.…
PTC arbeitet eng mit Gesundheitsdienstleistern zusammen, um deren Bedürfnisse zu unterstützen
Unterstützung für die PTC-Patient:Innen-, Familien- und Betreuer-Gemeinschaft.