Therapiebereiche

Krankheiten, die wir bekämpfen wollen

Wir engagieren uns stark für Patient:Innen mit seltenen Krankheiten, die kaum bis gar keine Behandlungsmöglichkeiten haben. Diese Leidenschaft treibt uns an und inspiriert uns. Unsere kommerziellen und Forschungsbemühungen konzentrieren sich auf zwei therapeutische Bereiche – Neurologie und Stoffwechselerkrankungen –, in denen wir über umfassende Erfahrungen und Kenntnisse verfügen.

Seit unserer Gründung im Jahr 1998 konzentriert sich PTC hauptsächlich auf posttranslationale Kontrollmechanismen bei seltenen Krankheiten. Im Zuge unserer Innovationen und unseres Wachstums hat sich unser therapeutischer Schwerpunkt ausgehend von dieser grundlegenden wissenschaftlichen Expertise im Bereich der RNA-Mechanismen erweitert. Wie schon in den vergangenen Jahrzehnten arbeiten wir weiterhin an innovativen Therapien für seltene Krankheiten. Wir arbeiten derzeit an der Entwicklung von Therapien für neurologische und metabolische Erkrankungen.